美國FDA授予TRC102——惡性神經(jīng)膠質(zhì)瘤的孤兒藥稱號，GBM（也稱為膠質(zhì)母細胞瘤）是一種快速生長的惡性神經(jīng)膠質(zhì)瘤，由星形膠質(zhì)細胞（星形膠質(zhì)細胞和少突膠質(zhì)細胞）發(fā)展而來，支持大腦內(nèi)神經(jīng)細胞的健康。GBM是神經(jīng)膠質(zhì)瘤的具侵入性的類型，迅速生長并通常擴散到附近的腦組織。在美國，GBM的發(fā)病率是每年每10萬名成年人中有2到3名，占全部原發(fā)性腦腫瘤的52％，中國患者總體人數(shù)更多，GBM患者都在等待寶貴的治療機會。

TRC102

　　TRC102（甲氧基胺）是DNA堿基切除修復途徑的一種新型的臨床階段小分子控制劑，該途徑可引起對烷基化和抗代謝藥物的耐藥性。今日，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）授予TRC102孤兒藥名稱，用于治療包括膠質(zhì)母細胞瘤（GBM）在內(nèi)的惡性神經(jīng)膠質(zhì)瘤患者。美國國家癌癥研究所通過合作研究與開發(fā)協(xié)議（CRADA）贊助了TRC102在多個1期和2期臨床試驗中的研究。在2期試驗中，結(jié)合Temodar化療對19例進行Temodar和外部束放射治療后進展或復發(fā)的GBM患者進行了評估，對TRC102進行了評估。在兩名患者中觀察到延長的生存時間超過兩年，這兩名患者均證實了DNA堿基切除修復途徑的激活，并證實了DNA損傷反應基因的過度激活。

　　但該項目的前景也未可知，可能導致實際結(jié)果與這些前瞻性陳述相悖，不可控因素包括：與臨床發(fā)展相關(guān)的風險；研發(fā)制藥公司是否能夠按照TRACON的預期時間表完成或啟動臨床試驗（如果有的話），由于與COVID-19流行或其他流行相關(guān)的風險導致項目停滯；未來的臨床前研究和臨床試驗也有可能不會成功，或者與先前研究的結(jié)果不一致；美國和國外法規(guī)要求的潛在變化等均有可能造成“孤兒藥”的臨床應用時間遙遙無期。

TRC102

　　另外，惡性膠質(zhì)瘤患者也應認識到“藥物并非一線治療手段”這一事實，按照歐洲EANO、美國NCCN以及國內(nèi)的中樞神經(jīng)系統(tǒng)腫瘤治療規(guī)范，手術(shù)切除腫瘤一直是一線治療手段。如果可以手術(shù)全切顱腦腫瘤，則良性顱腦腫瘤甚至可得到完全治愈；對于惡性度高的顱腦腫瘤，即便手術(shù)不能全切除腫瘤，而是做了腫瘤的大部分切除，也可以從根本上提高生存率，好轉(zhuǎn)預后。

　　新藥特藥可以為患者爭取到更佳的預后效果，但其并非靈丹妙藥，仍無法媲美外科手術(shù)——從根本上解除腫瘤占位效應的效果；放化療多被用作術(shù)前腫瘤減容或術(shù)后殘留病變的消除，也同樣替代手術(shù)切除。而且，一次完全的手術(shù)效果也遠優(yōu)于多次不完全的放化療，若外科手術(shù)專家擁有較高的手術(shù)技巧和豐富的臨床經(jīng)驗，甚至可完成腦干、延髓、松果體、丘腦等高難度手術(shù)，為后續(xù)治療打下良好的基礎(chǔ)，合適延長患者的生存期，切勿盲目追逐新藥而舍本逐末，貽誤治療時機。

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• 更新時間：2020-11-27 13:40:25

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