近日，一種聲稱120萬一針，僅靠打針即可“清零”癌細(xì)胞的國內(nèi)首款CAR-T細(xì)胞療法藥物獲批上市。作為國內(nèi)一個(gè)“吃螃蟹的人”，一位患有復(fù)發(fā)性彌漫性B大細(xì)胞瘤的患者陳阿姨是這個(gè)神奇抗癌藥的國內(nèi)首位受益者——2021年6月，醫(yī)院治療團(tuán)隊(duì)為陳阿姨采集細(xì)胞后，8月將CAR-T細(xì)胞回輸回體內(nèi)。8月底詳細(xì)檢查后癌細(xì)胞竟然不見了，陳阿姨康復(fù)出院回家，這樣神奇的作用是身體的“障礙法”還是“真治愈”，這樣細(xì)胞療法的效果還有待后續(xù)更長時(shí)間的觀察和研究。

　　但這樣抗癌領(lǐng)域的突破，讓給深受疾病困惱的患者帶來了希望，大家都在感嘆：攻克癌癥看來指日可待！而與此同時(shí)，該CAR-T細(xì)胞療法的”天價(jià)賬單“曝光，其治療之昂貴令人咋舌：阿基侖賽注射液價(jià)格120萬元/袋（約68ml），其他配套治療費(fèi)用，總價(jià)格接近200萬。網(wǎng)友感嘆：貧窮限制了我的想象！有藥也用不起！

　　而在阿基侖賽注射液問世兩個(gè)多月后，又一百萬抗癌藥橫空出世。9月3日國家藥監(jiān)局官網(wǎng)顯示，CAR-T療法產(chǎn)品“瑞基奧侖賽注射液”獲批上市，它是中國二款、6款獲批上市的CAR-T 產(chǎn)品。

國內(nèi)外僅單純CAR-T藥物費(fèi)用就120-300萬元之間

　　CAR-T療法藥物到底是何方神藥？憑什么這么貴？療效到底怎樣？值不值得入？要弄清楚這些問題，首先需要從CAR-T療法說起：

　　CAR-T，全稱是Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy，嵌合抗原受體T細(xì)胞免疫療法。這是2012年左右就已經(jīng)出現(xiàn)的一種癌癥免疫治療技術(shù)，但是近幾年才被改良使用到臨床上的新型細(xì)胞療法，近期剛剛在中國上市。和其它免疫療法類似，它的基本原理就是利用病人自身的免疫細(xì)胞來清除癌細(xì)胞。

　　CAR-T療法，主要操作步驟有四個(gè)：

　　1、采集、分離、激活T細(xì)胞：采集患者血液，從血液內(nèi)分離出T細(xì)胞并將其激活

　　2、改造T細(xì)胞：利用科學(xué)手段，給T細(xì)胞們裝置上“GPS導(dǎo)航系統(tǒng)”，也就是CAR。裝置上CAR后，T細(xì)胞就從普通的細(xì)胞變成了升級版的CAR-T細(xì)胞

　　3、體外培養(yǎng)T細(xì)胞：將CAR-T細(xì)胞在體外進(jìn)行培養(yǎng)，大量擴(kuò)增讓其數(shù)量成倍增加，一般一個(gè)病人需要幾十億，甚至上百億個(gè)CAR-T細(xì)胞

　　4、輸回患者體內(nèi)：培養(yǎng)好的CAR-T細(xì)胞輸送回患者體內(nèi)，并嚴(yán)密監(jiān)測患者的反應(yīng)。

　　對抗癌細(xì)胞，外科手術(shù)、化療、放療是三大主要手段，其中，外科手術(shù)等于切掉癌細(xì)胞所在的身體組織，化療等于對身體下毒殺死癌細(xì)胞和正常細(xì)胞，放療等于對身體照射燒死癌細(xì)胞和正常細(xì)胞，這三種都屬于用外力殺死癌細(xì)胞，而不同于這三大手段的CAR-T療法則屬于激活增強(qiáng)人身體內(nèi)部的免疫系統(tǒng)，靠身體自身殺死癌細(xì)胞，從內(nèi)解決問題。這讓CAR-T療法對身體的傷害足夠的小，治療效果也會(huì)相對更好一些。 其次，在殺死癌細(xì)胞之后，被基因編譯過的T細(xì)胞依然留在了患者體內(nèi)持續(xù)存在，起到了近似于疫苗的效果，因此對癌癥的復(fù)發(fā)也有的抵抗效果。因而，CAR-T療法作為癌癥新型治療手段前景較大。

　　動(dòng)輒上百萬的定價(jià)，CAR-T為什么這么貴？

　　1、研發(fā)成本高：CAR-T藥品從研發(fā)到上市，需要上百種研究的支撐。在這中間需要經(jīng)過臨床、藥理、毒理、順利性、GMP等檢驗(yàn)，全部合格后才有獲批上市的可能性，研究所花費(fèi)的人力、物力等都昂貴，直接導(dǎo)致CAR-T產(chǎn)品的價(jià)格低不下來。比如，僅僅只做接橋試驗(yàn)的阿基侖賽注射液的研發(fā)費(fèi)用就有6.75億元之高。

　　2、生產(chǎn)成本高：和普通的藥品不同，使用CAR-T療法需要經(jīng)過T細(xì)胞采集、APH洗滌、T細(xì)胞分選、冷凍、激活、轉(zhuǎn)導(dǎo)、擴(kuò)增、收獲及配置、產(chǎn)品檢測等繁瑣的流程，生產(chǎn)的原料保存條件苛刻，而且并不是一次性完成大批量生產(chǎn)，導(dǎo)致生產(chǎn)成本高昂。

　　3、私人定制：CAR-T療法是“私人訂制”的治療方式，它需要從患者體內(nèi)分離免疫細(xì)胞，對免疫細(xì)胞進(jìn)行“加工”后輸入患者體內(nèi)來和癌細(xì)胞抗衡，這種療法只能“一對一”，不具備通用性。

　　4、所獲適應(yīng)癥范圍?。耗壳耙呀?jīng)獲批的CAR-T藥品，適應(yīng)癥都只針對血液腫瘤，在腫瘤治療上“小眾”。目前開展的CAR-T臨床，72%是血液腫瘤，實(shí)體瘤占比僅27%。未來如果不能在實(shí)體瘤的治療上取得突破，CAR-T療法的前景有限。

　　除了已經(jīng)上市的藥物，目前還有近40款CAR-T療法正在研發(fā)。未來會(huì)有更多的CAR-T藥品進(jìn)入市場，隨著更多產(chǎn)品的出現(xiàn)，相信CAR-T藥品的價(jià)格也會(huì)因?yàn)楦偁幍年P(guān)系而下降。

　　關(guān)于CAR-T療法，大家還關(guān)心什么？

　　Q：CAR-T能普及嗎？

　　A：兩款CAR-T藥品的獲批，無疑給國內(nèi)的癌癥患者帶來較大的希望，陳阿姨的經(jīng)歷被報(bào)道后，CAR-T療法受到大眾的關(guān)注。然而，新藥能否普及，較終有2個(gè)問題要解決：一是多少患者能用；二是患者用不用得起。CAR-T療法目前在國內(nèi)獲批的適應(yīng)癥有復(fù)發(fā)性彌漫大B細(xì)胞淋巴瘤，并且不初次診斷的淋巴瘤患者采用。針對白血病等其他血液系統(tǒng)疾病的臨床試驗(yàn)正在廣泛開展，未來將使更多血液腫瘤患者獲益。對于實(shí)體腫瘤而言，CAR-T療法的臨床效果不及血液系統(tǒng)腫瘤。

　　Q：CAR-T會(huì)有不良反應(yīng)嗎？

　　A：CAR-T治療較常見的不良反應(yīng)有細(xì)胞因子釋放綜合征（CRS）、免疫效應(yīng)細(xì)胞相關(guān)神經(jīng)毒性綜合征（ICANS）、脫靶效應(yīng)、過敏反應(yīng)等，需要的醫(yī)生及時(shí)處理避免危及生命。此前有薈萃分析報(bào)告稱，接受CAR-T細(xì)胞治療的血液惡性腫瘤患者CRS的發(fā)生率達(dá)55.3％，嚴(yán)重的CRS發(fā)生率為18.5％。

　　注：CRS是指患者接受免疫治療后，體內(nèi)的內(nèi)源性或誘導(dǎo)免疫效應(yīng)細(xì)胞被大量激活，由此產(chǎn)生一系列超生理反應(yīng)，包括發(fā)燒、低血壓、毛細(xì)血管滲漏、終末器官功能障礙等。

　　Q：CAR-T的療效到底怎么樣？

　　陳阿姨經(jīng)過CAR-T治療后痊愈讓很多患者重新振奮，但需要注意的是，并不是全部患者都能達(dá)到這個(gè)效果。根據(jù)國際上的一項(xiàng)研究數(shù)據(jù)，CAR-T免疫治療復(fù)發(fā)/難治性急性B淋巴細(xì)胞白血病患者的完全緩解率超過90％，治療慢性淋巴細(xì)胞白血病的完全緩解率為23％-50％，治療B細(xì)胞型非霍奇金淋巴瘤患者的完全緩解率從47％到90％以上不等。

　　雖然CAR-T細(xì)胞治療是一種個(gè)性化針對個(gè)體的準(zhǔn)確治療，效果好，但合適率也并不是100％，而且CAR-T細(xì)胞回輸后也可能會(huì)出現(xiàn)失活等情況。另外，能接受CAR-T治療的患者依然會(huì)有30％-60％較終復(fù)發(fā)，亦有一部分患者會(huì)出現(xiàn)耐藥。所以這項(xiàng)效果好的治療方法并不是注射一劑CAR-T細(xì)胞就高枕無憂，整個(gè)治療周期的每一個(gè)環(huán)節(jié)都需要專家謹(jǐn)慎評估。

　　雖然有不良反應(yīng)及復(fù)發(fā)風(fēng)險(xiǎn)需要警惕，但CAR-T治療仍是一項(xiàng)可喜的成果，讓復(fù)發(fā)性或難治性的大B細(xì)胞淋巴瘤患者看到了新的希望。對于不清楚是否適合CAR-T治療的患者，可以提交完整詳細(xì)的病歷資料讓專家進(jìn)行評估。

　　結(jié)語：

　　CAR-T療法確實(shí)是一種好的癌癥藥物，但距離攻克癌癥是還有很長的路要走。它僅僅只對部分血液腫瘤患者（例如白血病、淋巴瘤等）具有不錯(cuò)的療效，但就目前的研究還談不上治愈，還需要更長期的臨床觀察。此外，我們熟知的腦瘤、肺癌、肝癌、乳腺癌等實(shí)體腫瘤，CAR-T技術(shù)目前還在研究中，未有明顯的突破性進(jìn)展。

　　天價(jià)抗癌藥普通人消費(fèi)不起怎么辦？癌癥治療何去何從？以實(shí)體腫瘤腦瘤為例，患者一旦查出這類腫瘤，不應(yīng)盲目追求天價(jià)靶向藥，建議首先按照國內(nèi)外標(biāo)準(zhǔn)的治療指南或規(guī)范進(jìn)項(xiàng)治療，對于原發(fā)性中樞神經(jīng)系統(tǒng)淋巴瘤或全身性彌漫性大B淋巴細(xì)胞瘤，目前的一線治療也能有很好的治療緩解甚至是病灶完全緩解效果，對于其他的很多腦瘤首先看看手術(shù)能否完整切除，這是大多數(shù)腦腫瘤一線治療手段，手術(shù)全切是大多數(shù)腦瘤獲得良好預(yù)后的重要一環(huán)，對于惡性腦瘤而言，較大水平手術(shù)切除也將確定后期輔助的放化療效果較大化。

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• 更新時(shí)間：2021-09-15 09:51:33

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