丹尼出去釣魚了

　　起初，早期干預(yù)專家告訴克里斯蒂·鮑爾斯，她的小兒子嚴(yán)重的運(yùn)動遲緩和不良平衡可能是肌肉緊張的結(jié)果，但當(dāng)?shù)つ嵩?歲時(shí)出現(xiàn)嚴(yán)重頭痛時(shí)，她帶他去了急診室。很快，波士頓郊區(qū)的男孩被診斷出患有低級膠質(zhì)瘤，較常見的兒科腦瘤。

　　低級別膠質(zhì)瘤的好消息是，它們是高度可治愈的，大多數(shù)被診斷為非惡性、生長緩慢的腫瘤的兒童可以期待幾十年的生存。這個(gè)好消息中的“但是”是，標(biāo)準(zhǔn)的治療方法——除了手術(shù)之外，還有化療，有時(shí)還有放療——是有毒的，會損害正在發(fā)育的大腦和身體。

　　因此，當(dāng)研究人員發(fā)現(xiàn)10%的兒童低度惡性膠質(zhì)瘤具有相同的所謂BRAF V600E突變時(shí)成人黑色素瘤經(jīng)過聯(lián)邦政府批準(zhǔn)的靶向治療，他們建立了一項(xiàng)臨床試驗(yàn)，以觀察該藥物是否也適用于這些兒童腦腫瘤。

　　波士頓兒童癌癥和血液疾病中心主任，介紹了試驗(yàn)的早期結(jié)果。在用該藥物治療的32名復(fù)發(fā)患者中dabrafenib，23人(72%)看到他們的腫瘤縮小或停止生長。與基蘭將化療和放療比作地毯式轟炸不同，靶向治療是有指導(dǎo)的精確導(dǎo)彈僅針對致癌突變，這帶來了它們毒性大大降低的希望。

　　當(dāng)?shù)つ?middot;鮑爾斯在2014年13歲時(shí)進(jìn)入試驗(yàn)時(shí)，腫瘤像這些腫瘤經(jīng)常做的那樣，已經(jīng)再生并后退了三次，兩次是手術(shù)，一次是一年的化療。新的靶向治療被證明侵入性更小，副作用更少。“這讓他可以做他典型的十幾歲男孩的事情。他打曲棍球和足球，去釣魚，并沒有錯(cuò)過很多學(xué)校，”克里斯蒂·鮑爾斯說。“我們知道，對于這種類型的腫瘤，我們需控制它。你需在治療腫瘤和盡量減少毒性之間取得平衡。”

穿著橄欖球服的丹尼

　　低級別膠質(zhì)瘤試驗(yàn)說明了如何惡性腫瘤的分子分析及其靶向治療顛覆了我們對癌癥的傳統(tǒng)認(rèn)識。癌癥曾經(jīng)是通過它們在體內(nèi)的位置來區(qū)分的，現(xiàn)在它們是通過分子特征來定義的，這些分子特征通?？缭竭@一解剖地理區(qū)域。

　　BRAF V600E突變就是一個(gè)戲劇性的例子。這種突變較初是在一些黑色素瘤中發(fā)現(xiàn)的，這些黑色素瘤在dabrafenib的臨床試驗(yàn)中反應(yīng)良好，以至于2013年食品藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)了對這些皮膚癌的治療。與此同時(shí)，對其他癌癥(成人和兒童)進(jìn)行測序的臨床醫(yī)生在廣泛的惡性腫瘤中發(fā)現(xiàn)了這種突變，從一些成人肺癌和結(jié)腸癌到各種兒童癌癥和其他腫瘤，包括低級膠質(zhì)瘤。

　　“這并不奇怪，”基蘭說。“這條通路——RAS/RAF通路——是細(xì)胞的主要?dú)怏w踏板之一。就像掉落的多米諾骨牌一樣，沿著路徑的分子向細(xì)胞發(fā)送信號，告訴它分裂。當(dāng)這條路線上的分子——如BRAF——由于V600E突變而改變時(shí)，油門就會卡住，告訴細(xì)胞分裂的信號就會一直持續(xù)下去。所以細(xì)胞一直在分裂。結(jié)果就是癌癥。”

　　2012年開始的兒科試驗(yàn)，對每種癌癥類型都有不同的研究，旨在確定哪些兒童惡性腫瘤對達(dá)布拉芬尼有反應(yīng)。一個(gè)參加試驗(yàn)的孩子是一個(gè)患有轉(zhuǎn)移性高級別膠質(zhì)瘤的新罕布什爾州女孩對化療沒有反應(yīng)。她的腫瘤消失了。因?yàn)榈图墑e膠質(zhì)瘤在試驗(yàn)中比其他兒科腫瘤更常見，所以它是一個(gè)積累了足夠多的患者以產(chǎn)生可報(bào)告結(jié)果的腫瘤。

　　患有低級別膠質(zhì)瘤的兒童可以在腫瘤不生長的情況下存活。腫瘤通常會像丹尼一樣停止生長一段時(shí)間，然后再次生長，然后在額外治療后再次停止。通常在成年早期，在腫瘤死亡或長期停止生長之前，這種循環(huán)會重復(fù)幾次。

　　在腫瘤對達(dá)布拉芬尼有反應(yīng)的患者中，有2名患者的腫瘤消失，11名患者的腫瘤縮小了一半以上。在包括丹尼在內(nèi)的另外13人中，這種疾病至少穩(wěn)定了6個(gè)月。沒有人出現(xiàn)嚴(yán)重的副作用，例如化療或放療后經(jīng)常出現(xiàn)的認(rèn)知障礙，盡管有一名患者對該藥物過敏。

• 所屬欄目：腦瘤
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• 更新時(shí)間：2021-11-04 13:36:39

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