小兒神經(jīng)外科專家座談會：難治性兒童腦瘤國際診療新進(jìn)展

發(fā)布時間：2025-06-15 08:45:31 | 閱讀：次| 關(guān)鍵詞：小兒神經(jīng)外科專家座談會：難治性兒童腦瘤國際診療新進(jìn)展

2025年6月1日，INC 國際兒童腦瘤專家James T. Rutka魯特卡教授來華期間，INC特邀蘇州大學(xué)附屬兒童醫(yī)院神經(jīng)外科主任王杭州教授及社會公益組織負(fù)責(zé)人孫文軍，與Rutka魯特卡教授共同就“難治性兒童腦瘤

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　　2025 年 6 月 1 日，INC 國際兒童腦瘤專家 James T. Rutka魯特卡教授來華期間，INC 特邀蘇州大學(xué)附屬兒童醫(yī)院神經(jīng)外科主任王杭州教授及社會公益組織負(fù)責(zé)人孫文軍，與 Rutka魯特卡教授共同就 “難治性兒童腦瘤診療進(jìn)程的系列熱點問題” 展開交流座談。

難治性兒童腦瘤診療進(jìn)程的系列熱點問題

　　本次座談會聚焦兩大核心議題：難治性兒童腦瘤（DIPG、髓母細(xì)胞瘤）的診療現(xiàn)狀及技術(shù)進(jìn)展、患者及其家庭的心理干預(yù)支持體系。

本期內(nèi)容導(dǎo)覽

　　DIPG 當(dāng)前的診療現(xiàn)狀及操作步驟是什么？是否有必要優(yōu)先進(jìn)行活檢？是否建議患兒選擇放射治療？

　　DIPG 未來的治療方案發(fā)展方向是什么？有哪些創(chuàng)新技術(shù)或藥物可應(yīng)用？實際效果如何？

　　髓母細(xì)胞瘤的研究領(lǐng)域是否有新的進(jìn)展或正在開展的臨床試驗？

　　MDT（多學(xué)科協(xié)作）模式如何為患者提供支持？怎樣幫助家長理性面對孩子患病的事實？社會公益組織如何與醫(yī)院聯(lián)動推動罕見病診療？

　　值得關(guān)注的是，Rutka魯特卡教授重點提及聚焦超聲技術(shù)（MRgFUS）治療 DIPG 的 Ⅰ 期臨床試驗?zāi)壳耙讶〉梅e極成果，參與治療的 10 位患兒均表現(xiàn)出良好的耐受性，下一階段 DIPG 治療的突破點可能在于免疫治療與 MRgFUS 技術(shù)的聯(lián)合應(yīng)用。此外，教授團隊近期研究證實再程放療對復(fù)發(fā)髓母細(xì)胞瘤及 DIPG 具有治療效果，該技術(shù)可在中國開展應(yīng)用，并使特定髓母細(xì)胞瘤患兒受益。

　　同時，專家們一致認(rèn)為 MRgFUS 磁波刀臨床試驗?zāi)芊裨趪鴥?nèi)落地，核心因素在于設(shè)備支持，而推動其落地的主要動力來自于中美聯(lián)合試驗的深化合作，保持臨床研究進(jìn)展的雙向溝通。社會公益組織負(fù)責(zé)人孫文軍最后呼吁廣大患者群體，康復(fù)及營養(yǎng)支持在神經(jīng)腫瘤的治療中與心理支持同樣重要，術(shù)后需為患兒運動、語言功能的恢復(fù)提供相應(yīng)的營養(yǎng)支持方案。

下一階段DIPG治療的突破點很可能是免疫治療與MRgFUS的聯(lián)合應(yīng)用。

PART 1 難治性兒童腦瘤的診療現(xiàn)狀及進(jìn)展

DIPG 目前的診療現(xiàn)狀及步驟是什么？是否有必要優(yōu)先活檢？是否建議患兒選擇放療？

Rutka魯特卡教授觀點：

　　在過去的臨床實踐中，我們會直接實施放射治療，這是當(dāng)時唯一有效的干預(yù)手段。但如今，在大多數(shù)病例中，我們都建議采用微創(chuàng)方式進(jìn)行機器人引導(dǎo)下的活檢操作，完成活檢之后，患兒將接受標(biāo)準(zhǔn)治療方案，即針對腦干靶區(qū)的高劑量放射治療。放療結(jié)束后，將依據(jù)分子分型的結(jié)果評估適用的臨床試驗或?qū)嶒炐灾委煼桨浮Ｈ绻邆錀l件且希望減少治療副損傷，質(zhì)子放療確實具有一定優(yōu)勢。但該技術(shù)存在治療成本高昂以及全球可及性受限的問題。

　　我相信 MRgFUS（磁共振引導(dǎo)聚焦超聲）這項技術(shù)能夠帶來更理想的療效。到目前為止，我們中心在北美地區(qū)已經(jīng)治療了 10 位患者，均未出現(xiàn)嚴(yán)重并發(fā)癥，患者耐受性良好。這僅僅是一個開始，后續(xù)還會有更多類似的臨床試驗逐步開展。

王杭州教授觀點：

　　中國 DIPG 的診療需要立足國情的特殊性，當(dāng)前診斷主要依賴 MRI 影像學(xué)檢查與 MDT 團隊的討論分析，而非強制要求進(jìn)行活檢。作為醫(yī)生，首要責(zé)任是讓家屬充分認(rèn)知 DIPG 的不可治愈性，明確當(dāng)前的治療主要是為了緩解癥狀，并為科研提供貢獻(xiàn)。當(dāng)前的治療策略是，當(dāng) MDT 團隊判定高度疑似 DIPG 時，推薦采用減量放療（通常劑量≤50Gy），質(zhì)子治療雖然能夠保護(hù)健康組織，但對彌漫性腦干腫瘤的價值較為有限，我們不推薦常規(guī)使用該技術(shù)。

DIPG 未來的治療方案是什么？有哪些技術(shù)或藥物可以運用？效果如何？

以下為專家觀點匯總：

　　免疫治療：這是最具發(fā)展前景的治療方向，下一階段 DIPG 治療的突破點很可能是免疫治療與 MRgFUS 技術(shù)的聯(lián)合應(yīng)用。CAR-T 療法作為免疫治療的一種形式，與疫苗療法、過繼性 T 細(xì)胞療法（如 PD-1 抑制劑、納武利尤單抗 Nivolumab 等檢查點阻斷治療）均在積極探索過程中，尤其在與 MRgFUS 聯(lián)合給藥時展現(xiàn)出可觀的前景。

　　LITT（激光間質(zhì)熱療）：對于 DIPG 而言，LITT 的治療效果并不理想，該技術(shù)更適用于邊界清晰、生長緩慢的小腫瘤，如低級別膠質(zhì)瘤、下丘腦錯構(gòu)瘤等。在國內(nèi)僅當(dāng)放療后腫瘤縮小至局灶殘留時考慮使用，但中國該設(shè)備的數(shù)量較為稀缺。

　　TTF（腫瘤電場治療）：其原理是通過低強度電場干擾癌細(xì)胞結(jié)構(gòu)，破壞細(xì)胞膜的穩(wěn)定性，最終導(dǎo)致癌細(xì)胞死亡。但其核心挑戰(zhàn)在于兒童患者的依從性較差（需要每日佩戴 20 小時），且缺乏嚴(yán)格的隨機對照臨床試驗進(jìn)行全面評估。

　　BNCT（硼中子俘獲療法）：該療法的適用性較窄（如脊索瘤），在腦腫瘤治療中的療效有限，目前中國、加拿大均未推廣應(yīng)用。

　　藥物治療（Voranigo、ONC201）：Voranigo（IDH 抑制劑）對 IDH 突變型低級別膠質(zhì)瘤具有治療效果，但對 DIPG 的適用性較為有限。ONC201 對 DIPG 來說是一種非常有前景的藥物。但上述兩種藥物均未普及，需要通過臨床試驗驗證其生存獲益，且在國內(nèi)的可及性較低。

髓母細(xì)胞瘤有沒有新的進(jìn)展或者臨床試驗？

Rutka魯特卡教授觀點：

　　髓母細(xì)胞瘤 Group 3/4 亞型需要專項的臨床試驗。當(dāng)前的前沿探索包括 mRNA 疫苗療法、免疫治療（尤其是具有全球應(yīng)用挑戰(zhàn)的 CAR-T 細(xì)胞療法），以及基于分子遺傳特征的靶向治療（例如貝伐珠單抗結(jié)合免疫治療）。

　　此外，我們近期的研究證實再程放療對復(fù)發(fā)髓母細(xì)胞瘤及 DIPG 有效。SickKids 醫(yī)院已將 DIPG 再程放療列為常規(guī)治療手段。對于初程放療采用標(biāo)準(zhǔn)劑量（55-60 Gy）后 6-12 個月以上復(fù)發(fā)的患者，可對原靶區(qū)實施減量再程放療。雖然需要警惕放射性壞死的發(fā)生，但兒童患者可通過激素治療進(jìn)行控制。該技術(shù)可在中國開展應(yīng)用，有望惠及特定的髓母細(xì)胞瘤患者群體。

PART 2 患者支持體系與家庭心理干預(yù)

患兒家庭心理支持體系 MDT（多學(xué)科協(xié)作）如何為患者提供支持？如何幫助家長理性應(yīng)對孩子患病的事實？社會公益組織如何聯(lián)動醫(yī)院推動罕見病診療？

Rutka魯特卡教授觀點：

　　我們會將多學(xué)科團隊的治療方案結(jié)論告知家屬，并鼓勵其進(jìn)行獨立審議。后續(xù)將持續(xù)與家屬溝通，直至其完全認(rèn)同治療計劃。若出現(xiàn)意見分歧，將通過二次診療意見或邀請社會工作者 / 心理學(xué)家參與的調(diào)解會議來解決。為了盡可能幫助家屬理解治療方案，我們會分專業(yè)領(lǐng)域提供支持，包括醫(yī)療團隊、心理學(xué)家、社會工作者、患兒家屬間的輔助聯(lián)系等。

　　在 SickKids 醫(yī)院，專業(yè)人員會根據(jù)患兒的年齡特點貫穿診療全過程，實施定制化的支持措施，包括采用分流術(shù)演示熊、疾病主題故事書等教育工具，開展專業(yè)的音樂治療課程，派遣醫(yī)療小丑（專業(yè)表演者）緩解焦慮情緒，并為思念寵物的患兒提供貓狗互動治療。這些綜合措施旨在減輕神經(jīng)系統(tǒng)治療帶來的心理負(fù)擔(dān)。

王杭州教授觀點：

　　當(dāng)前中國醫(yī)生已普遍接受 MDT 模式，核心問題在于實踐層面的落實。

　　協(xié)調(diào)機制：需要設(shè)立專職的 MDT 協(xié)調(diào)員來統(tǒng)籌會診工作；

　　可持續(xù)性：MDT 需要建立長效運行機制，而非僅作為臨時性會議；

　　青年醫(yī)生參與：應(yīng)鼓勵年輕醫(yī)生承擔(dān)循證醫(yī)學(xué)工作（文獻(xiàn)檢索、外院數(shù)據(jù)整理），為 MDT 決策提供依據(jù)；

　　患者角色：國內(nèi) MDT 通常僅向患者告知最終結(jié)論。

　　此外，醫(yī)院通常由具備專業(yè)知識的護(hù)士與社會工作者協(xié)同為家庭提供支持，我院為此配置了專職團隊。我科護(hù)士承擔(dān)多角色協(xié)調(diào)工作，處理各項事務(wù)；社會工作者聯(lián)合幼兒園教師開展游戲治療，在病房中重現(xiàn)課堂環(huán)境，并組織兒童禮物捐贈活動。關(guān)鍵在于，他們通過安排專屬病房，供家屬陪伴患兒度過生命最后階段，提供臨終關(guān)懷服務(wù)。但仍需明確舒緩療護(hù)的原則：我們以減輕患者痛苦為主要目標(biāo)，而非進(jìn)行治愈性治療。

社會公益組織負(fù)責(zé)人孫文軍觀點：

　　康復(fù)支持其實在神經(jīng)腫瘤的治療中是非常重要的環(huán)節(jié)，第二個重要部分是營養(yǎng)支持，心理支持是第三個部分。我們目前做的更多的還是同伴支持（peer support），在社群里大家處于同樣的疾病環(huán)境，幫助安撫手術(shù)期間的焦慮情緒，疏導(dǎo)對孩子未來治療的未知迷茫，以及面對最終不良結(jié)果的心理困惑。要讓大家意識到，術(shù)后需要針對孩子的運動功能、語言功能等提供相應(yīng)的營養(yǎng)支持方案。

　　我們最近在推進(jìn)的一項工作是，將低級別膠質(zhì)瘤納入罕見病目錄。做這件事有兩個好處：一是可以加快相關(guān)藥物的審批過程，二是能夠推進(jìn)藥物的可及性，未來在商業(yè)保險和惠民保中為患者提供更大的支持。因為罕見病大部分發(fā)生在兒童群體中，倡導(dǎo)社會支持，為該群體提供相應(yīng)的服務(wù)，致力于推動藥物可及性、治療可及性、政策可及性，這是我們努力的方向。

　　INC 國際神經(jīng)外科醫(yī)生集團作為一個國際性的學(xué)術(shù)交流平臺，自成立以來經(jīng)常組織旗下世界神經(jīng)外科顧問團的國際大咖來華參加國內(nèi)大型學(xué)術(shù)會議、舉辦專場沙龍，旨在與國內(nèi)同仁共享世界神經(jīng)外科領(lǐng)域的前沿技術(shù)成就，實現(xiàn)各國神經(jīng)外科無國界的交流。

　　正如本次座談會中所達(dá)成的共識，要讓小兒神外領(lǐng)域的國際前沿技術(shù)實現(xiàn)共享，核心在于設(shè)備支持，但重點仍是通過機制化的合作逐步實現(xiàn)目標(biāo)。中外之間的深化合作，必將使中國更多的患者受益。持續(xù)保持臨床研究進(jìn)展的雙向溝通至關(guān)重要。