髓母細胞瘤5年存活率是多少?
深入研究腫瘤命名背后的歷史，往往是更加了解腫瘤本身的合適路徑之一，可能會讓你收獲到有許多意想不到的信息。有些時候根據腫瘤的名稱，例如鼻咽癌、腦膜瘤、脊柱腫瘤等是完全可以根據字面理解其含義的，因為它們直接描述了特定細胞類型或腫瘤衍生的器官，就如你聽到一個你熟悉的人的名字時你就能想到他是誰。還有一些腫瘤，例如尤因氏肉瘤和威爾姆氏腫瘤，是以獨自的名稱命名，這些命名揭示了這些獨特的瘤種的細胞形態(tài)及臨床病理學特征，我們現在稱為“髓母細胞瘤”的腫瘤，其名稱的來源也是如此，髓母細胞瘤的細胞形態(tài)很像胚胎期的髓母細胞。
“髓母細胞瘤”的產生
回顧歷史，曾經關于后顱窩腫瘤的病理學幾乎沒有達成共識，導致各醫(yī)學專家直接信息溝通不通暢，妨礙醫(yī)學的共同發(fā)展。為了解決這些腫瘤的命名不一致的問題，Harvey Cushing在神經外科實踐中花了20年的時間，豐富他在后顱窩腫瘤方面治療的經驗，并與Bailey Prior合作，研究顱內腫瘤的特征。在1925年，Harvey Cushing和Bailey Prior “髓母細胞瘤”這個名稱被正式提出，目前已被國際各地的神經病理學家和神經外科醫(yī)生的所沿用。
到1930年，Harvey Cushing對61例髓母細胞瘤進行了手術，認識到該類腫瘤有入侵腦干及沿腦脊液傳播的傾向，并在報告中詳細描述了該腫瘤的流行病學、臨床和病理學特征：
髓母細胞瘤是兒童中常見神經外科惡性腫瘤，在兒童腦腫瘤里，發(fā)病率高，多發(fā)于年幼的兒童，并且男性患者數量略高于女性患者。髓母細胞瘤一般始于控制人體平衡和運動功能的小腦，這種腫瘤能夠快速生長，病程短，可以擴散到大腦以及脊髓的其他部分。雖然目前還不知道為什么會出現髓母細胞瘤，但在較少數情況下，他們很可能是由父母傳給孩子的。
髓母細胞瘤五年的存活率
美國腦腫瘤協會的數據統計顯示，每年有250至500名兒童會被診斷出患有髓母細胞瘤，大約占兒童腦腫瘤的18%至20%。其中超過70%的髓母細胞瘤都發(fā)生在10歲以下的兒童中，多發(fā)于3-8歲的兒童之間。所以髓母細胞瘤的發(fā)生率會隨著年齡的增長而減少，雖然也有發(fā)生在成人中的可能性，但不太常見。
目前國際公認的四種亞型是WNT型，SHH型，3型和4型，這一分型在2016年國際衛(wèi)生組織的髓母細胞瘤分類中被采用。WNT和SHH是兩個重要的細胞信號通路基因，WNT型和SHH型是指在WNT和SHH基因上存在激活突變的亞型;3和4型包括了其它不含WNT和SHH基因突變的類型。
(圖片來自SickKids的James T. Rutka教授學術講演PPT)
多倫多大學兒童病院(SickKids)的一項數據顯示，1980-1990年間，髓母細胞瘤的5年生存率低風險組(大于3歲，腫瘤無殘留，無轉移)為70%，組為(小于3歲，腫瘤殘留，轉移)40%。目前，髓母細胞瘤的5年生存率低危組可以達到80%，高危組為60%。
同時，多倫多大學兒童病院(SickKids)、亞瑟和索尼亞拉巴特腦瘤研究中心主任James T. Rutka教授則表示，髓母細胞瘤的四種亞型的具體機理尚不明確，但不同亞型也會有不同的臨床病理特征和的生存率差異。比如在兒童髓母細胞瘤患者中，雖然總體五年的總體生存率為65-70%，但經過合適的治療，WNT型可達90%。理解不同亞型的致病機理，有利于更準確的推斷患者的預后效果，開發(fā)更有針對性的治療方法，以及減少對患者進行過度的治療。
目前髓母細胞瘤較佳的治療方法
手術：目前手術的目標在于確定順利的前提下，較大水平的腫瘤切除術。從20世紀90年代開始，大多數的治療方案將腫瘤殘留>1.5cm2的兒童歸為類。對于髓母細胞瘤患者來說，腫瘤切除越多患者的預后效果就越好。
GTR=全切(術后影像學顯示無殘余組織) NTR=近全切(術后影像學顯示殘余組織<1?5cm2) STR=次全切(術后影像學顯示殘余組織≥1?5cm2)
在全部的兒童患者中，實現總切除患者的5年無病生存期和總生存率分別為64±13%和79±11%;切除腫瘤具有殘余的患者5年無病生存期和總生存率分別為，分別為29±17%和57±19%。所以說，腫瘤的切除率是影響患者預后效果和總體生存率的關鍵因素。
參考文獻：https://onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1002/pbc.21525
未來可能的治療方法：前沿的細胞遺傳學探尋治療新靶點
雖然髓母細胞瘤的治療方式在持續(xù)進步，但是關于髓母細胞瘤的病因及治療效果的問題依然存在。James T. Rutka教授認為，雖然WNT型的膠質母細胞瘤患者可以達到良好的預后效果，但是其他亞型的髓母細胞瘤患者的復發(fā)率更高。且轉移性髓母細胞瘤的生物學不同于原發(fā)性髓母細胞瘤，所以需要新的治療方法，來來鑒定原發(fā)性和轉移性髓母細胞瘤的耐藥途徑，以指導醫(yī)生對于靶向治療的選擇，合適的提升髓母細胞瘤患者的壽命。
James T. Rutka教授在The molecular genetics of medulloblastoma: an assessment of new therapeutic targets這份研究中概述了遺傳對于髓母細胞瘤的作用，以此更好地解釋了髓母細胞瘤的分子異常，并對髓母細胞瘤胚胎信號通路異常進行了綜合總結。此外，教授描述了目前關于髓母細胞瘤基因狀態(tài)的研究策略，提出今后治療髓母細胞瘤的新希望和新方法，例如可采用SNP平臺陣列、下代基因測序以及干細胞治療等。同時，James T. Rutka教授強調，醫(yī)學研究者需要深入了解髓母細胞瘤的分子生物學，以開發(fā)針對這種腫瘤的新型治療藥物。
James T. Rutka教授是多倫多大學外科學系教授、系主任，在兒童腫瘤治療的研究中頗有成就，除了對髓母細胞了進行了深入的探索之外，教授在兒童高級膠質瘤以及癲癇的治療上也發(fā)表了自己觀點，為兒童復雜疾病的治療做出了貢獻。
James T. Rutka教授也是INC國際神經外科醫(yī)生集團旗下國際神經外科顧問團(WANG)成員。在INC的邀請之下，多次為我國難治腫瘤患兒來前沿的治療設備和前沿的治療方案，為患者提供新了合適的治療選擇。
國際神經外科顧問團(WANG)均由國際各地的神經外科協會主席級專家組成，他們分別代表美國、歐洲、日本乃至全國際高的神經外科水平，分別任職各自領域的國際相關協會主席。INC一直致力于中外神經外科技術的交流、合作、促進和提高，同時針對中國有需要的腦膠質瘤、脊髓腫瘤、腦血管畸形病變、動脈瘤等神經外科特別疑難手術病例，提供國際治療咨詢與協調服務。 |
