兒童室管膜瘤治愈率是多少?手術(shù)+靶向治療可較大好轉(zhuǎn)治療效果
兒童室管膜瘤治愈率是多少?顱內(nèi)室管膜瘤是兒童常見的腦腫瘤，占這個年齡段里全部中樞神經(jīng)系統(tǒng)腫瘤的2%至9%。以剛出生到4歲之間的患兒比例很高，且男性發(fā)生室管膜瘤的可能性是女性的1.4倍。目前男性發(fā)生室管膜瘤的70%以上位置在后顱窩，通常是從在中線四腦室底的室管膜細(xì)胞的致瘤性轉(zhuǎn)化而產(chǎn)生。
孩子頭痛嗜睡?注意兒童室管膜瘤的多種信號：今年剛上一年級的航航聰明好動，學(xué)習(xí)一貫不需要媽媽督促。而近日航航卻犯了懶，不僅睡的沉，還常喊頭痛，媽媽以為孩子在偷懶便因此不滿，后續(xù)因孩子癥狀嚴(yán)重轉(zhuǎn)入醫(yī)院就診，確診為室管膜瘤，航航媽對此內(nèi)疚。
目前，根據(jù)國際衛(wèi)生組織WHO的具體分型，室管膜瘤主要有室管膜瘤，間變性(惡性)室管膜瘤，粘液性室管膜瘤和室管膜下瘤四種亞型。發(fā)生在兒童身上，比較典型的癥狀是頭痛，嘔吐，嗜睡以及阻塞性腦積水，如果繼續(xù)發(fā)展下去，還會發(fā)生身體共濟(jì)失調(diào)、眼球震顫和外展神經(jīng)麻痹(六神經(jīng)麻痹)及顱神經(jīng)功能障礙等嚴(yán)重情況，家長不應(yīng)忽視孩子的癥狀變化，一旦發(fā)生以上癥狀，則需來院進(jìn)行妥善排查。
兒童室管膜瘤的診斷和組織學(xué)形態(tài)
當(dāng)我們通過CT對患兒的顱腦進(jìn)行掃描后可以看到一類低密度腫塊，它的體積若不斷增大就會引發(fā)腦積水，同時可以觀察到腫瘤中有鈣化和囊性的部分，這無疑為切除腫瘤設(shè)置了較難的障礙。而在制定手術(shù)計(jì)劃時，MRI可提供更大的軟組織細(xì)節(jié)，可形成優(yōu)選神經(jīng)成像模態(tài)圖，特別是將大腦幕上病變上的位置看的更為清晰，可將腫瘤與周圍腦組織的界限分的更為清楚，并利于手術(shù)計(jì)劃的制定和執(zhí)行。
(男性腦室內(nèi)室管膜瘤的矢狀MRI，以頭痛和記憶力減退為主要癥狀)
目前治療室管膜瘤，仍然以手術(shù)和放射為基礎(chǔ)，近年來國際醫(yī)學(xué)界在分子生物學(xué)和靶向治療中有較大突破。如2017年9月6日Curr Opin Oncol雜志所宣稱的那樣，人類可以通過基因組、轉(zhuǎn)錄組學(xué)和表觀遺傳學(xué)的角度，從事腦室管膜瘤生物標(biāo)記物、構(gòu)建模型和療法研究，從而完全進(jìn)入室內(nèi)管膜瘤治愈時代。簡單來說，就是破譯該病的分子生物學(xué)機(jī)制，以藥物或載體的形式遞送入腫瘤處以實(shí)現(xiàn)準(zhǔn)確治療，這使得室管膜瘤提升了治愈的合適率。每天專家們宵衣旰食的奮戰(zhàn)在療法突破前沿。曾任國際神經(jīng)外科學(xué)院院長、美洲神經(jīng)外科醫(yī)師協(xié)會主席、現(xiàn)任加拿大多倫多大學(xué)兒童病院腦瘤研究中心主任的James T. Rutka教授也身處其中，他的職業(yè)特點(diǎn)是研究高難度腦腫瘤的生長和侵入機(jī)制，并以手術(shù)、放射、分子生物學(xué)、靶向治療等多種治愈手段綜合處理室管膜瘤患兒的病情，是臨床研究戰(zhàn)線杰出的臨床醫(yī)師及科學(xué)家。
加拿大兒童神經(jīng)外科教授
享譽(yù)國際盛名的兒童神經(jīng)外科專家
1、讓手術(shù)更準(zhǔn)確的施術(shù)控瘤原則，據(jù)Rutka教授在論文《Initial Management of Childhood Brain Tumors: Neurosurgical Considerations》中關(guān)于室管膜瘤的手術(shù)研究中表明，完整切除腫瘤是手術(shù)的總目的。以目前發(fā)病率在70%的后顱窩室管膜瘤為例，可以用較低的顱神經(jīng)和腦干作為途徑，加上神經(jīng)導(dǎo)航術(shù)的監(jiān)測優(yōu)勢，將這一位置的切除比例鎖定在30—50%。
Rutka教授論文中關(guān)于手術(shù)切除室管膜瘤的相關(guān)說明。
參考文獻(xiàn)地址：https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC3714852/
同時，立足于室管膜瘤對放射敏感而對化學(xué)具有很強(qiáng)的耐藥性這一特點(diǎn)，只討論放射治療這一較為沒有爭議療法為患兒(為幼兒)進(jìn)行治療或術(shù)后治療。其首要問題在于控瘤，這里無論是總計(jì)還是小計(jì)。用于治療室管膜瘤的輻射劑量傳統(tǒng)上在4500 cGy至5600 cGy的范圍內(nèi)，以保障患者的治療順利。據(jù)預(yù)后統(tǒng)計(jì)，顱內(nèi)室管膜瘤患兒的5年生存率約為50%至60%，10年生存率約為40%至50%左右，治療的標(biāo)準(zhǔn)化開始逐步顯現(xiàn)更好的治療效果。
Rutka教授論文中關(guān)于5年和10年治療后生存率的相關(guān)說明。
參考文獻(xiàn)地址：https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC3714852/
2、在室管膜瘤的靶向治療上，Rutka教授在論文(Therapeutic targeting of ependymoma as informed by oncogenic enhancer profiling)通過致癌增強(qiáng)子譜分析治療室管膜瘤的靶向治療中提出，目前可以存在由基因組測序來推動基于精確度的腫瘤治療，但由于遺傳驅(qū)動因素是未知的，因此需要用于鑒定治療性導(dǎo)聯(lián)的替代方式。
其治療要點(diǎn)以分型(亞型)治療為基礎(chǔ)，即基于室內(nèi)管膜瘤的解剖位置(幕上區(qū)域或后顱窩)進(jìn)行分離，列出不同的分子亞組，以此反映患兒發(fā)病年齡，性別和對治療后的反應(yīng)差異;目的是鑒定腫瘤細(xì)胞所依賴的必需的超級增強(qiáng)子相關(guān)基因，比如推定的致癌基因，分子靶標(biāo)和途徑，明確這些后，可以采用小分子抑制劑或短發(fā)夾RNA抑制這些分子靶標(biāo)，助于延長室管膜瘤的術(shù)后存活率，顯示了國際超一流的治療理念和效果。
3、分子時代的室管膜瘤的治療領(lǐng)域中，后顱窩室管膜瘤以占比70%的比例引起醫(yī)學(xué)界的研究和關(guān)注。Rutka教授從分子生物學(xué)角度，通過細(xì)胞減滅術(shù)治療，探究具影響力的生物標(biāo)志物，為小切除(部分切除)的患者改變存活率較差的現(xiàn)狀，在論文(Therapeutic Impact of Cytoreductive Surgery and Irradiation of Posterior Fossa Ependymoma in the Molecular Era: A Retrospective Multicohort Analysis)細(xì)胞減滅術(shù)治療和后顱窩室管膜瘤在分子時代的治療效果中，發(fā)現(xiàn)了后顱窩室管膜瘤的兩種不同的分子變體(EPN_PFA和EPN_PFB)，并為已知臨床和新描述的分子生物標(biāo)注物設(shè)計(jì)分層模型，得出輔以放射對完全切除的EPN_PFA患者和大部分EPN_PFB(特別是復(fù)發(fā)的)患者通過延遲外部束照射成功治療的結(jié)論，幫助患者提升治療合適率同步降低復(fù)發(fā)風(fēng)險(xiǎn)，具有不可估量的科研價(jià)值和無限前景，并以較高的臨床轉(zhuǎn)化率使此項(xiàng)研究處于國際。
據(jù)悉，7月6日Rutka教授將赴華參加學(xué)術(shù)研究會議，并與兒童室管膜瘤患者見面，開展具體、詳實(shí)的醫(yī)學(xué)咨詢工作，探尋國際前沿療法的具體治療要點(diǎn)，并制定高度專屬的治療方案，患兒家長可通過咨詢熱線400—029—0925進(jìn)行報(bào)名，目前全國名額有限，報(bào)名需要抓緊時間。
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